Как известно любому искушенному телезрителю, один из самых распространенных сюжетных ходов в ситкомах — это динамика «будет ли это или нет». Возьмите на выбор: Росс и Рэйчел из «Друзей», Джим и Пэм из «Офиса» или Малдер и Скалли из «Секретных материалов». Это одновременно захватывающе и утомительно. FDA тоже устало от нерешительности Конгресса относительно пересмотра программы ваучеров на приоритетное рассмотрение (PRV) для редких детских заболеваний (RPD).
В своем запросе на бюджет на 2027 финансовый год (стр. 27) FDA предложило Конгрессу сделать программу RPD PRV бессрочной. Это предложение положит конец привычному четырехлетнему циклу переаттестации, который неоднократно ставил программу под угрозу прекращения, и, с точки зрения отрасли, обеспечит столь долгожданную и необходимую предсказуемость для спонсоров, разрабатывающих методы лечения детей с серьезными или угрожающими жизни редкими заболеваниями.
Краткий обзор программы RPD PRV
Раздел 529 Закона о пищевых продуктах, лекарствах и косметике (FD&C Act) уполномочивает FDA вручать ваучер на приоритетное рассмотрение спонсорам определенных одобренных продуктов для редких детских заболеваний. Ваучер позволяет владельцу использовать приоритетное рассмотрение для другой заявки, сокращая срок рассмотрения FDA с стандартных 10 месяцев до 6 месяцев. Терапии, которые имеют право на получение RPD PRV, должны содержать новое активное начало и быть направлены на серьезное или угрожающее жизни редкое детское заболевание, среди прочего. Подробную информацию можно найти на специализированном веб-сайте FDA «Rare Pediatric Disease Designation and Priority Review Voucher Programs» и в проекте руководства «Rare Pediatric Disease Priority Review Vouchers». Ваучеры передаются и могут быть чрезвычайно ценными — часто продаются за сотни миллионов долларов — создавая финансовый стимул для инвестирования в методы лечения, которые в противном случае могли бы быть коммерчески сложными или нежизнеспособными. Чтобы продемонстрировать потенциальную финансовую выгоду, которую могут принести эти ваучеры, достаточно взглянуть на Cyprium Therapeutics. Дочерняя компания Fortress Biotech Inc. недавно продала свой RPD PRV за 205 миллионов долларов.
Исторически Конгресс продлевал программу каждые четыре года. Этот цикл создавал постоянную неопределенность; программа даже ненадолго прекратила свое действие в 2024 году, прежде чем была снова продлена в феврале прошлого года в рамках Закона о консолидированных ассигнованиях 2026 года. Если ничего не изменится, ее действие истечет в сентябре 2029 года.
Почему FDA хочет бессрочности?
Кто бы отказался? Вы когда-нибудь слышали, чтобы профессор отказывался от пожизненного найма, или чтобы «Гарлем Глобтроттерс» проигрывали «Вашингтон Дженералс»? Каждый хочет гарантии. Шутки в сторону, постоянное разрешение предотвратит будущие «клиффхэнгеры», связанные с бюджетным циклом Конгресса, и поможет обеспечить детям с изнурительными или угрожающими жизни состояниями доступ к новым методам лечения. Многие из наших собственных клиентов столкнулись с трудностями в получении инвестиций для дальнейшей разработки по мере приближения предыдущего срока действия программы (сентябрь 2026 года). К сожалению, некоторые заявки были поданы быстрее и, возможно, без должного взаимодействия с FDA, которое обычно требуется для рассмотрения данных из области редких заболеваний, чтобы дата действия их NDA/BLA наступила до истечения срока действия. Независимо от того, на ранней ли стадии разработки или даже по завершении, прекращение действия этой жизненно важной программы оказало волновое воздействие на всю отрасль.
На что стоит обратить внимание?
Постоянное переаттестация станет значительным политическим сдвигом для программы, которая долгое время жила за счет периодических продлений Конгрессом. Для отрасли это может снизить регуляторную неопределенность и усилить стимулы для разработки лекарств для редких детских заболеваний. Разработка лекарств требует долгосрочных инвестиций с перспективой в 10-15 лет от лаборатории до пациента. Потенциал соответствия критериям PRV важен для обеспечения инвестиций, позволяющих продуктам перейти от исследователей к токсикологическим исследованиям GLP, а затем к первым клиническим испытаниям на людях, и остается важным фактором для продвижения продуктов через каждый этап разработки. Разработка лекарств для редких заболеваний уже является сложной задачей, поскольку пути разработки обычно сами по себе неопределенны, с такой же неопределенной регуляторной приемлемостью. Именно поэтому наличие определенной регуляторной/разработческой «морковки» в программе RPD PRV так важно.
Для Конгресса, однако, возникает вечный вопрос: обеспечивает ли модель PRV достаточную отдачу для общественного здравоохранения на вложенные инвестиции.
По мере разворачивания процесса составления бюджета на 2027 финансовый год, заинтересованные стороны из области редких заболеваний будут внимательно следить за тем, сможет ли программа RPD PRV наконец вырваться из цикла переаттестации — или ее ждет очередной «клиффхэнгер» с обратным отсчетом до истечения срока действия.
Мы продолжим следить за запросами FDA на бюджет и сообщать о любых изменениях.